Leczenie zapobiegawcze, informacje nt. programu lekowego

Program lekowy B.122.

Minister Zdrowia Obwieszczeniem z dnia 20 sierpnia 2021 roku w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczy specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych na 1 września 2021 roku zatwierdził refundację produktu leczniczego Takhzyro (nazwa substancji czynnej: lanadelumab) w ramach programu lekowego B.122. „Leczenie zapobiegawcze chorych z nawracającymi napadami dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego o ciężkim przebiegu (ICD-10: D 84.1)”.

W związku z refundacją rzeczonego leku, poniżej przedstawiamy informacje na temat programu lekowego, które można również znaleźć w załączniku B.122. do przywołanego powyżej Obwieszczenia Ministra Zdrowia, jak również dodatkowe informacje otrzymane od podmiotu odpowiedzialnego, producenta produktu leczniczego.

1. Nazwa programu lekowego:

B.122. „Leczenie zapobiegawcze chorych z nawracającymi napadami dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego o ciężkim przebiegu (ICD-10: D 84.1)”;

2. Nazwa produktu leczniczego w ramach programu lekowego:

Takhzyro (substancja czynna lanadelumab);

3. Okres refundacji:

Od 01 września 2021 do 01 września 2023 (z możliwością dalszego przedłużenia);

4. Kryteria kwalifikacji (włączenia) do programu lekowego:

Do programu kwalifikowani są pacjenci, którzy spełniają następujące kryteria:

  • Rozpoznany dziedziczny obrzęk naczynioruchowy typu I lub typu II;
  • Wiek od 12. roku życia;
  • Udokumentowane, częste występowanie ciężkich ataków obrzęku naczynioruchowego – minimum 12 ataków (brzuch, krtań, gardło) z udokumentowanym użyciem leku ratunkowego w ciągu ostatnich 6. miesięcy;
  • Do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci powyżej 12. roku życia, którzy byli leczeni skutecznie lanadelumabem w ramach innego sposobu finansowania terapii (z wyjątkiem badań klinicznych), pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego;

5. Kryteria wyłączenia z programu lekowego:

Kryterium wyłączenia z programu lekowego jest spełnienie co najmniej jednego z niżej wymienionych kryteriów:

  • Ciąża lub karmienie piersią;
  • Podczas 6. miesięcznej terapii średnia miesięczna występowania zagrażających życiu ataków nie zmniejszyła się o co najmniej 50% w stosunku do średniej częstości ataków w półrocznym okresie poprzedzającym leczenie;
  • Wystąpienie objawów nadwrażliwości na lanadelumab lub którąkolwiek substancję pomocniczą;

6. Kto dokonuje oceny spełnienia/niespełnienia kryteriów włączenia do programu lekowego i wyłączenia z programu lekowego:

Oceny spełnienia kryteriów dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich powołany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia;

7. Jaka ilość pacjentów może zostać włączona do programu lekowego:

Wydana decyzja refundacyjna Ministra Zdrowia nie ogranicza liczby pacjentów, która może zostać objęta refundacją w ramach programu lekowego. Niemniej jednak, do programu lekowego zostaną zakwalifikowani jedynie Ci pacjenci, którzy spełniają kryteria włączenia oraz otrzymają pozytywną decyzję Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich. W wydanej Rekomendacji nr 34/2020 z dnia 15 czerwca 2020 r. Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w sprawie objęcia refundacją produktu leczniczego Takhzyro pojawia się informacja o 48 pacjentach w pierwszym roku oraz poszerzeniu tej grupy do 50-52 pacjentów w kolejnych latach;

8. Czy pacjenci włączeni do programu lekowego, u których wystąpią objawy (ataki HAE) będą mogli uzyskać receptę na produkty lecznicze w leczeniu doraźnym (Berinert 500, Berinert 1500, Firazyr):

Pacjenci leczeni w ramach programu lekowego nie będą mogli mieć wystawionej recepty na zakup produktu leczniczego (Berinert 500, Berinert 1500, Firazyr) w ramach tzw. refundacji aptecznej. Jednakże, pacjenci włączeni do programu lekowego otrzymają bezpłatnie lek Firazyr w momencie rozpoczęcia terapii. W przypadku zużycia leku wskutek wystąpienia ataku choroby, po zgłoszeniu się do lekarza, pacjent otrzyma kolejne opakowanie leku Firazyr;

9. Kiedy faktycznie pacjenci otrzymają leczenie produktem leczniczym Takhzyro:

Uruchomienie programu lekowego B.122. i podanie pacjentom leku wiąże się m.in. z:

  • przeprowadzeniem konkursu wśród świadczeniobiorców (szpitale) przez Narodowy Fundusz Zdrowia;
  • podpisanie przez świadczeniobiorcę (szpital) umowy z Narodowym Funduszem Zdrowia;

Biorąc pod uwagę praktykę i doświadczenia związane z uruchamianiem programów lekowych, należy przyjąć, że okres niezbędny do uruchomienia programu lekowego B.122. będzie trwał od około 3 miesięcy do około 6 miesięcy od momentu obowiązywania decyzji refundacyjnej. A zatem pierwsi pacjenci powinni otrzymać leczenie pomiędzy końcem IV kwartału 2021 roku, a końcem I kwartału 2022 roku;

10. W jakich ośrodkach pacjenci otrzymają leczenie produktem leczniczym Takhzyro:

Decyzja refundacyjna Ministra Zdrowia nie ogranicza liczby ośrodków mogących świadczyć leczenie w ramach programu lekowego. Decyzja o przystąpieniu do procedur związanych z programem lekowym jest indywidualną decyzją każdego szpitala (dyrektora właściwej jednostki).

Z otrzymanych od producenta leku informacji szacuje się, że umowy w ramach programu lekowego podpisze około 4 szpitali, co oznaczałoby, że w ok. 4 ośrodkach w Polsce będzie dostępny program lekowy. Należy nadmienić, że są to jedynie orientacyjne założenia producenta leku, podparte zapewne dotychczasowym doświadczeniem z rynku. Ostateczna ilość szpitali, które przystąpią do programu lekowego zostanie określona w terminie późniejszym;