Opcje leczenia

Jak właściwie leczyć HAE?

W wielu krajach pacjenci nie mają dostępu do leków w ostrych atakach dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego.

Do tej pory nie odkryto leku, który całkowicie uwolniłby chorych na dziedziczny obrzęk naczynioruchowy od przyczyny ataków, brak jest również koncepcji terapeutycznej zapobiegającej całkowitemu występowaniu napadów obrzęku. Co więcej, w wielu krajach w dalszym ciągu pacjenci nie mają zapewnionego dostępu do leków w ostrych atakach dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego.

W takich sytuacjach lekarze specjaliści ograniczeni są do zaproponowania chorym na HAE leczenia przy pomocy dostępnych produktów, nie posiadających rejestracji we wskazaniu do stosowania w dziedzicznym obrzęku naczynioruchowym, które nie tylko nie są skuteczne w leczeniu tego schorzenia, ale przyczyniają się również do występowania wielu skutków ubocznych.

 

 

HAE nie reaguje na większość leków

Należy pamiętać, że w przeciwieństwie do obrzęku naczynioruchowego spowodowanego alergią, HAE nie reaguje na leki antyhistaminowe, kortykosteroidy, czy epinefrynę! Aktualnie dostępne opcje leczenia dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego skupiają się na dostarczeniu pacjentom szybkiej ulgi podczas występującego napadu obrzęku lub mają na celu zapobieganie występowania objawów u pacjentów z wysoką częstością napadów lub u pacjentów z planowanym zabiegiem dentystycznym lub chirurgicznym mogącym wywołać napad.

Sposoby leczenia HAE

  • Leczenie doraźne
  • Leczenie ostrych napadów obrzęku
  • Leczenie zapobiegawcze
  • Leczenie przed zabiegowe

Produkty lecznicze

  • BERINERT®
  • CINRYZE®
  • FIRAZYR®
  • HAEGARDA®
  • KALBITOR®
  • RUCONEST®
  • TAKHZYRO™

Sposoby leczenia

Leczenie doraźne

Celem leczenia doraźnego jest zatrzymanie postępującego napadu obrzęku i złagodzenie objawów. Zalecane możliwości postępowania w doraźnym leczeniu napadu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego są zróżnicowane w zależności od państwa, w którym leczony jest pacjent, co związane jest bezpośrednio z faktem, że poszczególne produkty lecznicze nie są zarejestrowane i/lub refundowane we wszystkich krajach.

W takich przypadkach leczenie może zostać ograniczone do niespecyficznych leków (nie posiadających rejestracji we wskazaniach do stosowania w HAE i nie charakteryzujących się wysoką efektywnością działania). W krajach, w których dostępne są koncentrat C1-INH, Ikatybant lub Ecallantide (terapie rekomendowane) powinny one być stosowane w postępowaniu w ostrej fazie leczenia.

Leczenie ostrych napadów obrzęku

Tego typu leczenie skierowane jest w szczególności do pacjentów z obrzękiem narządów płciowych, brzusznym, twarzy oraz gardła i/lub krtani, który może doprowadzić do śmierci wskutek uduszenia, jeśli pozostanie nieleczony.    

Obrzęk, jaki występuje w HAE nie reaguje na produkty lecznicze stosowane w innych formach obrzęków czy pokrzywki, takie jak przeciwhistaminowe, epinefryny, czy kortykosteroidy. Co prawda epinefryny mogą mieć przejściowy efekt na obrzęk, ale nie wpływają na ciągłość ataku. 

Największym wyzwaniem dla pacjentów z napadami dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego zlokalizowanymi w krtani jest podtrzymanie drożności dróg oddechowych podczas ataku. Jeżeli dojdzie do zagrożenia drożności dróg oddechowych, wówczas pacjent powinien zostać zaintubowany pod okiem specjalisty. Jako rozwiązanie dodatkowe w sytuacjach bezpośredniego zagrożenia życia, przyjmuje się bezzwłocznie zastosowanie tracheotomii lub konikotomii. Napadom brzusznym obrzęku bardzo często towarzyszy rozdzierający ból, częste wymioty oraz zagrożenie wystąpienia zaburzeń oddechowych. W takich przypadkach, poza terapiami rekomendowanymi (patrz Leczenie doraźne) powinno stosować się dodatkowo terapie związane z nawodnieniem organizmu oraz terapie związane z ograniczeniem występowania bólu. 

W przypadku braku dostępu do jakichkolwiek terapii rekomendowanych, w sytuacjach ratujących życie, można zastosować świeżo mrożone osocze. Jednakże ten rodzaj terapii jest uważany za wielce kontrowersyjny, również z uwagi na fakt możliwości wystąpienia daleko idących powikłań, w tym zaostrzenia napadu wskutek produkcji naczyniowo aktywnych peptydów przez zawarte w osoczu kininy.  

Leczenie zapobiegawcze

Leczenie zapobiegawcze przeznaczone jest dla pacjentów, których jakość życia została mocno obniżona wskutek choroby. To zazwyczaj są pacjenci, u których napady obrzęku występują bardzo często lub są bardzo bolesne, oraz pacjenci, u których występuje wysokie ryzyko pojawienia się obrzęku gardła i/lub krtani. Leczenie zapobiegawcze oparte jest na ludzkim C1-INH esterazy oraz na lanadelumab. Stosowane zgodnie z zaleceniami mogą w znaczący sposób ograniczyć ilość występujących napadów i zwiększyć jakość życia pacjenta. W krajach, w których brak jest dostępu do ww. opcji leczenia stosowane są produkty lecznicze nie posiadające wskazań w dziedzicznym obrzęku naczynioruchowym, oparte głównie na androgenach. Jednakże pomimo pewnej efektywności mogą doprowadzić do wystąpienia efektów ubocznych

Leczenie przed zabiegowe

Leczenie przeznaczone jest dla pacjentów z planowanym zabiegiem dentystycznym lub chirurgicznym, które bardzo często wyzwalają napady dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego. W leczeniu przed zabiegowym stosowany jest koncentrat ludzkiego C1-INH esterazy, optymalnie na jedną lub dwie godziny przed planowanym zabiegiem. W przypadku braku tej opcji leczenia, możliwe jest zastosowanie opcji nie posiadającej wskazania w leczeniu HAE, poprzez podawanie wysokiej dawki androgenów co najmniej przez pięć dni przed planowanym zabiegiem oraz przez cztery dni po jego przeprowadzeniu. Niestety, ta opcja leczenia przed zabiegowego nie gwarantuje skuteczności w działaniu.   

Produkty lecznicze

Produkty lecznicze zatwierdzone przez FDA (US Food and Drug Awdministration) i/lub EMA (European Medicines Agency):

Obecnie istnieje 7 produktów leczniczych posiadających rejestrację FDA oraz 5 produktów leczniczych z centralną rejestracją EMA (poniższa lista w kolejności alfabetycznej):

BERINERT®

Nazwa handlowa ludzkiego C1-Inhibitora esterazy podawanego we wstrzyknięciu dożylnym, zatwierdzonego do stosowania w leczeniu doraźnym (na żądanie) poprzez samodzielne podawanie. Produkt leczniczy zarejestrowany przez FDA ze wskazaniami do leczenia ostrych napadów HAE we wszystkich grupach wiekowych. Rejestracja EMA obejmuje wskazania do stosowania w ostrych napadach HAE w pediatrii, jak i u pacjentów dorosłych.

CINRYZE®

Nazwa handlowa ludzkiego C1-Inhibitora esterazy podawanego we wstrzyknięciu dożylnym, zatwierdzonego do samodzielnego stosowania w warunkach domowych. Produkt leczniczy zarejestrowany przez FDA ze wskazaniami do stosowania w leczeniu zapobiegawczym napadom HAE u pacjentów dorosłych, młodzieży i dzieci w wieku 6 lat i starszych. Rejestracja EMA obejmuje wskazania do stosowania w leczeniu ostrych napadów HAE występujących u dorosłych, młodzieży i dzieci powyżej 2 lat, jak również obejmuje wskazania do leczenia w rutynowym zapobieganiu napadom HAE u osób dorosłych, młodzieży i dzieci powyżej 6 roku życia.

FIRAZYR®

Nazwa handlowa antagonisty receptorów bradykininy podawanego we wstrzyknięciu podskórnym, zatwierdzonego do samodzielnego podania. Produkt leczniczy zarejestrowany przez FDA ze wskazaniami w leczeniu ostrych napadów HAE u pacjentów dorosłych w wieku 18 lat i starszych. Rejestracja EMA obejmuje wskazania do stosowania w leczeniu ostrych napadów HAE u osób dorosłych, młodzieży i dzieci w wieku 2 lat i starszych.

HAEGARDA®

Nazwa handlowa ludzkiego C1-Inhibitora esterazy podawanego we wstrzyknięciu podskórnym, zatwierdzonego do samodzielnego podania. Produkt leczniczy zarejestrowany przez FDA ze wskazaniami w leczeniu zapobiegawczym napadom HAE u dorosłych i młodzieży. Produkt nie posiada centralnej rejestracji EMA i podlega indywidualnej rejestracji w krajach członkowskich Unii Europejskiej pod nazwą handlową Berinert® 2000, Berinert® 3000.

KALBITOR®

Nazwa handlowa osoczowego inhibitora kalikreiny podawanego we wstrzyknięciu podskórnym pod kontrolą pracownika służby zdrowia. Produkt leczniczy zarejestrowany przez FDA ze wskazaniami w leczeniu ostrych napadów HAE u pacjentów w wieku 12 lat i starszych. Produkt nie posiada centralnej rejestracji EMA i nie jest zarejestrowany poza granicami USA.

 

RUCONEST®

Nazwa handlowa rekombinowanego analogu ludzkiego C1-Inhibitora esterazy podawanego we wstrzyknięciu dożylnym, zatwierdzonego do samodzielnego podania (uwaga: na terenie RP produkt powinien być podawany przez pracownika służby zdrowia). Produkt leczniczy zarejestrowany przez FDA ze wskazaniami w leczeniu ostrych napadów HAE u pacjentów pediatrycznych, młodzieży i dorosłych. Rejestracja EMA obejmuje wskazania do stosowania w ostrych napadach HAE u osób dorosłych, młodzieży i dzieci od 2 roku życia.

TAKHZYRO™

Nazwa handlowa osoczowego inhibitora kalikreiny podawanego we wstrzyknięciu podskórnym, zatwierdzonego do samodzielnego podania. Produkt leczniczy zarejestrowany przez FDA i EMA ze wskazaniami w leczeniu zapobiegawczym napadom HAE u pacjentów powyżej 12 roku życia.

Aby dowiedzieć się, jakie opcje leczenia dostępne są dla polskiego pacjenta, przejdź do zakładki Refundacja.